Još jedan delimično uspešan tretman Side korišćenjem CRISPR-a

Kineski naučnici uspešno primenili tehniku promene gena u lečenju Side

Maja 2016. godine jedan 27-godišnji Kinez saznao je da ima Sidu. Samo dve nedelje kasnije saznao je i da ima akutnu limfocitnu leukemiju. Ipak, lekari su mu ponudili tračak nade: transplantaciju koštane srži za rak, kao i dodatnu eksperimentalnu terapiju da se oslobodi HIV-a.

Operacija je izvršena u leto 2017, a ove godine smo dobili i prve rezultate oba tretmana: potpunu remisiju raka i delimično obuzdani HIV, prema studiji objavljenoj u žurnalu New Englands Journal of Medicine.

Tretman se sastoji od korišćenja tehnike zvane CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats, odnosno načina da se upravlja genima. Ovako se uz pomoć proteina Cas imuni sistem može „programirati“ da seče tačno određene delove genoma kod životinja i ljudi), tačnije CRISPR-Cas9, kojom se seče gen CCR5 iz matičnih ćelija koštane srži uzete od donatora, a pre nego što se transplantiraju pacijentu.

Kada se ovako reprogramiraju, ćelije i ćelije krvi koje potom proizvedu imaju mogućnost da se odupru infekciji virusom HIV. Ljudi koji imaju defektne kopije CCR5 imaju visoku otpornost na HIV, jer taj virus koristi protein koji ovaj gen proizvodi da bi ušao u ćelije zaražene osobe.

Dvojica pacijenata, poznati samo kao Pacijent Berlin i Pacijent London, postali su prvi ljudi koji su izlečeni od HIV-a nakon transplantacije koštane srži od donora sa ovom mutacijom.

A kako je prošao kineski pacijent? Ove godine, punih 19 meseci posle terapije objavljeno je da je „akutna limfocitna leukemija u kompletnoj remisiji, a da su promenjene ćelije opstale u organizmu“. Njih, međutim, nije bilo dovoljno da potpuno eliminišu HIV iz tela. Posle transplantacije samo pet do osam posto ćelija koštane srži pacijenta imalo je CCR5 promenu.

„U budućnosti, dalje unapređenje efikasnosti programiranja gena i optimizovanja procedure transplantacije bi trebalo da ubrza tranziciju ka kliničkoj primeni“, rekli su istraživači. Osim toga, niko iz tima ne vidi ovo kao neuspeh, jer je cilj svega bio da se proveri izvodljivost genetski promenjenih matičnih ćelija za lečenje Side.

Naučnici nisu zabeležili negativne posledice menjanja gena, čak i u dugoročnim, detaljnim studijama.

Slika je jasna: sve smo bliži potpunom iskorenjivanju Side. Pre nepunih 40 godina, ovaj virus je bio bukvalno smrtna presuda. Danas, i u poslednjoj deceniji ili duže, nosioci virusa HIV uz normalan tretman, dostupan u Srbiji putem javnih zdravstvenih ustanova, mogu da žive normalne živote.