Nova terapija pobedila lupus? Studija je mala, ali su rezultati vrlo ohrabrujući

Naučnici kažu da su rezultati "spektakularni"!

Pet ozbiljno obolelih pacijenata sa lupusom videlo je da je njihova bolest dovedena u remisiju nakon jedne infuzije modifikovanih imunih ćelija, u malom ispitivanju koje je pozajmljeno od terapije kancera da bi se sopstvene ćelije pacijenata iskoristile za lečenje autoimunog stanja.

Naučnici nazivaju rezultate "spektakularnim" i "neverovatno uzbudljivim", rekavši da bi otkrića mogla da najave novu eru upravljanja autoimunim bolestima koje je, poput karcinoma, veoma teško lečiti.

Lupus je doživotno stanje koje, u najgorem slučaju, prouzrokuje oštećenje organa uz onemogućavanje bolova u zglobovima i pogađa u proseku svaku hiljaditu osobu, uglavnom žene u reproduktivnom periodu.

Kao i mnoge druge autoimune bolesti, osnovni uzroci lupusa ostaju nejasna mešavina genetskih i faktora životne sredine.

Simptomi kao što je zapaljenje se obično leče steroidima i imunosupresivnim lekovima koji potiskuju elemente koji izazivaju bolest, a ne mogu da ih uklone.

To se može promeniti, međutim, ako se obećavajući rezultati nove studije koju je vodio reumatolog dr Džordž Šet sa Univerziteta Erlangen-Nirnberg u Nemačkoj mogu replicirati kako bi se bezbedno "resetovao" imuni sistem više pacijenata sa lupusom.

Inspirisani uspehom terapija zasnovanih na ćelijama koje se nazivaju T-ćelijske terapije himernih antigenskih receptora (CAR) koje su dale neke zapanjujuće rezultate kod karcinoma krvi, istraživači su metodično testirali da li bi pristup mogao da funkcioniše i za lupus, prvo isprobavajući terapiju na miševima, a zatim kod jednog pacijenta, a sada i kod još četiri pacijenta.

CAR-T terapije funkcionišu tako što sakupljaju imune ćelije pacijenta i konstruišu ih da prepoznaju i unište lažne ćelije, bilo da su ćelije karcinoma ili druge imune ćelije, kada se ponovo unesu u telo.

U slučaju ovog konkretnog ispitivanja, terapija je osmišljena da „lovi“ horde neispravnih B ćelija, posebno onih ukrašenih proteinom ćelijske površine zvanim CD19 koji kod osoba sa lupusom ispumpava autoantitela koja se greškom zakače za sopstvene ćelije tela.

Sledeći naređenja, imuni sistem napada ta tkiva, oštećujući organe i izazivajući bol u zglobovima, umor i osip na koži.

Testovi krvi su pokazali da je jednokratna terapija izbrisala pogrešne B ćelije pacijenata bez izazivanja značajnih neželjenih efekata, nakon čega su autoantitela koja izazivaju bolest pala ispod nivoa koji se mogu detektovati.

Simptomi pacijenata su se takođe toliko poboljšali da mesecima kasnije više nisu morali da uzimaju lekove koje su nekada uzimali da bi upravljali svojim stanjem.

Iako je prerano reći da li su pacijenti izlečeni, kao i to koji bi deo pacijenata sa lupusom reagovao na lečenje, nalazi su ohrabrujući.

Pet pacijenata, četiri žene i jedan muškarac, bili su u remisiji između 5 i 17 meseci, i za to vreme njihova bolest nije relapsirala uprkos ponovnom pojavljivanju B ćelija nekoliko meseci nakon lečenja.

Ono što je najvažnije, te novonastale B ćelije nisu izbacile autoantitela koja su uradili njihovi disfunkcionalni prethodnici, tako da istraživači sumnjaju da su zaista uspeli da ponovo pokrenu imunološki sistem pacijenata – iako će vreme pokazati koliko je to zapravo uspešno.

"Bili smo zaista iznenađeni koliko je to bilo efikasno, moram reći da nas je to oduševilo", rekao je dr Šet za “ STAT News“.

Onkolog  dr Mark Leik iz Opšte bolnice u Masačusetsu koji nije učestvovao u istraživanju, rekao je da je ovo "sveti gral lečenja".

Naravno, terapija će morati da se testira na većim grupama pacijenata sa lupusom da bi se videlo da li remisija traje, i da li deluje za neke, sve ili većinu pacijenata. Istraživači će takođe morati da prate poznate neželjene efekte terapije CAR-T koji kod nekih pacijenata sa karcionomom krvi mogu da izazovu sistemsku upalu.

Dr Šet i njegov tim već́ planiraju još jedno ispitivanje kako bi testiralo da li druge autoimune bolesti, kao što su reumatoidni artritis i skleroderma, takođe mogu da reaguju na terapiju CAR-T.

Nekoliko godina naučnici su spekulisali da bi ovo moglo biti moguće, a sada se čini realnom mogućnošću.

Još jedna prepreka za uvođenje terapije, međutim, ako se pokaže da je bezbedna i efikasna za lečenje lupusa ili drugih autoimunih bolesti, je cena.

Pošto su CAR-T terapije prilagođene svakom pacijentu, a pravljenje modifikovanih imunih ćelija zahteva posebne proizvodne mogućnosti, možda bi bilo izvodljivo koristiti CAR-T terapije samo kao poslednje sredstvo za pacijente sa lupusom sa teškom bolešću koji ne reaguju na druge lekove.

Izvor: Medik, N1