Nova genska terapija je efektivni lek za najčešći oblik hemofilije

Vesti jesu dobre, ali pročitajte do kraja ako ovaj poremećaj utiče na vas, jer nije za sve

Nova genska terapija izgleda dobro deluje kao funkcionalni lek protiv najuobičajenije vrste hemofilije, pokazala su rana klinička istraživanja.

Pacijentima koji su dobili jednokratnu intravenoznu terapiju smanjeni su incidenti sa krvarenjem za čak 90 odsto u periodu od dve do tri godine nakon prvobitnog lečenja, objavljeno je u Žurnalu medicine Nove Engleske.

Muškarci više gledaju u grudi drugih muškaraca nego žene

Terapija popravlja pokvareni gen u ćelijama jetre koji izaziva proizvodnju oštećenog faktora VIII, proteina koji igra ključnu ulogu za zgrušavanje krvi. Ljudi sa ovom genetskom mutacijom imaju hemofiliju A, najčešći tip ovog poremećaja krvarenja.

Istraživači kažu da hemofilija A čini oko 80 odsto svih slučajeva ove bolesti.

Trenutno pacijenti sa hemofilijom A treba sebi da daju injekcije faktora VIII svakod drugog dana.

„Kod pacijenata je zabeleženo ogromno smanjenje krvarenja, a niko od njih nije morao više redovno sebi da ubrizgava faktor VIII da bi sprečio krvarenje. Taj veliki teret u lečenju, da stalno morate sebi da dajete intravenozne injekcije sada je nestao“, rekao je John Pasi, glavni istraživač i profesor u Londonskoj školi medicine.

Nauka još jednom potvrdila koliko majčine emocije utiču na novorođenče

Terapija koristi virus koji nosi DNK sekvencu funkcionalnog gena faktora VIII u ćelije jetre u novoj terapiji.

„Ona zarazi ćelije jetre i pretvori ih u ćelije gena faktora VIII. Ćelije jetre onda proizvode faktor VIII, izlučuju ih, a onda se krvotokom šire kroz telo“, objasnio je Pasi.

Kod sedam učesnika u probnom lečenju smanjeno je krvarenje za 96 odsto tokom tri godine. Kod narednih šest, koji su se priključili kasnije, krvarenje je smanjeno za 92 odsto na kraju druge godine.

„Posle tri godine pacijenti koji su lečeni većom dozom pokazivali su funkcionalne nivoe faktora VIII. Doduše, nešto manje nego na vrhuncu, ali to su i dalje stvarno dobri nivoi, koji su izuzetno efikasni u zaštiti pacijenata od krvarenja“, rekao je Pasi.

Ovsena kaša za doručak umanjuje rizik od moždanog udara?

Trenutno je u toku treća faza testiranja, u kojoj učestvuje 130 pacijenata, a proizvođač terapije već je podneo aplikacioni proces kod Američke administracije za hranu i lekove.

Postoje i neke nuspojave, od kojih je najozbiljnija promena enzima u jetri kod pojedinih pacijenata, ali je i to izlečeno posle lečenja steroidima.

Treba naglasiti sad nekoliko stvari. Prva je da ovaj tretman neće odmah biti dostupan svakom pacijentu sa hemofilijom A. Druga je da pacijenti koji imaju virus HIV ili hepatitisa neće moći da učestvuju u testiranju, jer terapija podrazumeva inficiranje jetre virusom.

A najveći problem će biti to da li su pojedini pacijenti razvili imunu reakciju na faktor VIII, što se dešava kod oko trećine pacijenata sa teškim oblikom hemofilije. Polovina od tih slučajeva se samo reši, a ostatak možda mora da se leči imuno tolerantnim protokolima da bi se rešili antitela.

Ovo su, dakle, vrlo ohrabrujuće vesti, ali ovo ipak nije univerzalno rešenje za sve koji boluju od hemofilije.